有媒体近日聚焦甲基丙二酸血症这个罕见病患儿群体，对这些罕见病患儿来说，连母乳都是有毒的，他们同时需要吃不含几种氨基酸的特殊医学用途配方食品，在不增加体内有害代谢产物的基础上补充蛋白质。由于患者人数少市场小，注册成本高、监管严格等原因，一直没有适用于甲基丙二酸血症的国产特医食品获批。目前患儿的特医食品主要靠跨境电商和海淘购买，但也存在价格偏高，物流不便等问题。

特医食品，这个对大多数人来说都很陌生的名词，对一些人来说却性命攸关。特医食品的全称，是特殊医学用途配方食品，指为满足进食受限、消化吸收障碍、代谢紊乱或者特定疾病状态人群对营养素或者膳食的特殊需要，专门加工配制而成的配方食品。

常见的特医食品有针对糖尿病人的配方食品，针对乳糖不耐受或食物过敏婴幼儿的特殊配方奶粉等。常见病患者所需的特医食品需求量相对较大，也比较好购买。但是，对于罕见病患者来说，他们所需的特医食品常常“一食难求”。

媒体报道中，一位甲基丙二酸血症患儿妈妈介绍，他们联系国外朋友在当地采购后，直接开车将特医奶粉送去机场，然后挨个询问机场里的华人面孔：“你是不是回中国的？能不能帮我们带一箱奶粉回去？”在多方支持下，救命特医食品在24小时内跨越3座城市、1300公里，完成4次转运，被送到上海10个甲基丙二酸血症、丙酸血症患儿家庭。其中的波折和艰辛，是我们所难以想象的。万一真的“断粮”，其后果也是难以估量的。

特医食品不是药品，但它的重要性并不亚于药品。对很多罕见病患者来说，缺乏特医食品，就意味着健康面临着危机，甚至生命受到了威胁。“一食难求”，足以致命，这并不是夸张。

那么，为什么针对罕见病的特医食品如此难买？一方面，是因为罕见病患者数量少、需求少，商家生产的动力不足。另一方面，则是因为监管严格，生产销售的门槛都比较高。根据我国《食品安全法》，特医食品实行注册制。注册时，应当提交产品配方、生产工艺、标签、说明书以及表明产品安全性、营养充足性和特殊医学用途临床效果的材料。实际上是比照药品来管理的。

严格的监管是对民众健康的负责。但令人尴尬的是，一些标准的缺位，让生产企业无法证明产品的有效合规。例如，我国目前尚没有完整的食品级氨基酸国家标准，相关特医食品即使生产出来，也无法证明其产品符合标准。这就给特医食品的研发注册带来了极大的困难。

罕见病虽然“罕见”，但患者总量却不少。目前，我国罕见病患者约有2000万人。这个数量庞大的人群在诊疗、康复等方面都面临着重重困难。特医食品的缺乏、昂贵就是他们必须面对的难题之一。帮助他们跨过这道门槛，是社会应当担负的责任。

特医食品分会成立
11月19日，中国医药新闻信息协会特殊食品分会（以下简称“分会”）成立大会暨特医食品产业高质量发展研讨会在北京隆重召开。

成立大会上，中国医药新闻信息协会副会长兼秘书长叶建华宣读了分会成立文件并与杨晓光共同为分会揭牌。会议选举产生了分会理事和会长、副会长、秘书长人选。亚宝药业总裁任伟当选中国医药新闻信息协会特殊食品分会副会长，亚宝药业荣膺“副会长单位”。

研讨会上，来自特医食品领域“官、产、学、研、用”的分会首席专家和副会长单位，围绕特医食品最新政策法规、国家标准、审批情况、新品创制、临床营养治疗及规范化应用等方面作专题报告，并就行业发展中的“痛点”和“难点”，展开深入交流和研讨。会议在推动行业创新，引导行业自律，规范行业发展，推进标准制定等方面具有重要而深远的意义。

会议期间，原国家食药监总局特殊食品注册管理司司长王红提出了四点希望：一是增强企业间的沟通，互通有无，集中反映会员企业对于监管的诉求；二是通过行业培训等形式，增强全行业的沟通；三是成为企业与政府间沟通的桥梁；四是促进与市场的沟通，从科学的角度引导消费者“种草”特医食品，从而形成市场需求。

那么，行业正在面临怎样的痛点，让他对特殊食品分会做出这样的希望？

在各界的共同努力下，中国特殊食品的安全指数逐年攀升，产业发展环境趋势向好，消费者信心不断增强。但不可否认，国内特医食品领域仍存在较多需要各界共同弥合的痛点。

中国农业大学特殊食品研究中心主任罗云波指出，供需严重不足就是问题之一。譬如在肿瘤领域，《中国常见恶性肿瘤患者营养状况调查》显示，我国肿瘤发病率居高不下，其中恶性肿瘤住院患者营养不良的发生率高达80%，中/重度营养不良的发生率高达58%。

当然，这也与我国临床营养支持推行的时间较短，临床营养的应用仍处于探索和发展的初期阶段有关，在这一阶段，我国医学界和大众对临床营养学的认知程度与使用程度较低。有数据显示，我国临床应用诊治率很低，而发达国家的诊治率高达70%，并且，发达国家70%以上医院设有“营养支持小组”，我国仅有三甲医院和部分二甲医院设有营养科，但具备营养师资格的人数仍然较少。

机遇与挑战并存
这背后隐藏的其实是特医食品进院“最后一公里”的问题。2016年，当时的国家食药监总局发布了《特殊医学用途配方食品注册管理办法》，其中规定特医食品和药品一样，均实行注册制，但对于部分特医食品仍需要开展临床试验。像药品一样管理，却无法像药品一样通过有效途径进入医保目录，这造就了特医食品“尴尬”的处境。

在今年两会期间，也有代表提出，特医食品的食品属性导致其无法像药品、医疗器械等纳入医保收费目录，医保部门也没有赋予其对应的收费分类和代码，导致医疗机构特医食品收费的合规性长期处于模糊地带。

中国疾病预防控制中心营养与健康所研究员杨晓光介绍，江苏省就曾出台《江苏省特殊医学用途配方食品经营管理办法》，其中就提出将特医食品纳入医疗机构信息系统进行规范管理，并且明确了其经营许可准入和禁止原则。“要解决最后一公里的问题，需要在政策的引导和落实方面花功夫下力气。也可以借鉴地方上好的经验，逐渐的推广到更多的地方”杨晓光直言。

此外，产品集中度较高，同质化较严重的问题也在困扰业界，罗云波指出，“中国特殊食品行业需要拥有自主创新的关键技术和强大的研究体系，以解决制约我国特殊食品产业发展壮大的卡脖子问题。”

短板亟待弥合，机遇也不可忽视。

自2016年《“健康中国2030”规划纲要》发布，到2017年《国民营养计划（2017-2030）》，再到今年《“十四五”国民健康规划》发布，7年间我国特殊医学用途配方食品行业从默默无闻进入了科学发展阶段，临床营养建设相关法律和配套制度正在逐步完善。

政策驱动下，我国特医食品的市场规模正在迅速放量，未来市场更是增量客观。中研产业研究院发布的《2022-2027 年特医食品市场投资前景分析及供需格局研究预测报告》显示，2016-2020年，我国特医食品行业市场规模从25.9亿元增加到了77.2亿元，年平均增速超30%，增速远高于国际水平，预计2021年市场规模达100亿元。

中国农业大学特殊食品研究中心主任罗云波在会上介绍，截止2021年，我国已获批的81个特医食品涉及36个企业，中国企业29家。其中，2021年新获批的24款产品均来自国内企业。此外，2022年（截止9月）获批的7款均为国产，国内企业获批开始占主导。

从研发单位来看，截止2021年7月，我国特医食品相关企业共954家。其中，药企多以全营养为基础，积极布局技术壁垒较高、市场需求未被满足的特定全营养和非全营养特医食品。乳企则开发婴儿配方特医食品以抢占市场，并逐渐向成人特医食品市场进军。

值得注意的是，获批的特医食品中，婴幼儿配方扎堆，特定全营养空白，产品多集中在技术难度较低，有市场基础的产品。对此，新当选分会会长、国务院特殊津贴专家、中国疾病预防控制中心营养与健康所研究员杨晓光在致辞中表示，特殊食品分会成立后，将紧密围绕“健康中国”建设和“国民营养计划”等国家战略大局，以科普宣教、行业交流、团体标准制订、咨询服务等为工作抓手，推动我国特殊食品、尤其是特医食品高质量发展。